theakarifoundation-pr.org https://validator.w3.org/feed/docs/rss2.html Los datos sobre AGAMREE® (vamorolone) presentados en la Conferencia 2026 de la MDA  confirman efectividad a largo plazo comparable tras hasta 8 años de tratamiento, con ventajas de seguridad clínicamente significativas  en la distrofia muscular de Duchenne Festivaldiadelniñoycaminata Solid Biosciences da una actualización clínica positiva  provisional sobre el ensayo de Fase 1/2 INSPIRE DUCHENNE BridgeBio presentará datos adicionales del ensayo de Fase 3 FORTIFY en la Conferencia Clínica y Científica 2026 de la MDA De acuerdo con un reporte, una mutación rara conduce a síntomas inusuales de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth en una mujer Científicos encuentran molécula que podría proteger a las células nerviosas en la atrofia muscular espinal Estudio preclínico revela que un antidepresivo puede potenciar la atrofia muscular espinal De acuerdo con un estudio, una alimentación saludable puede representar un reto para adultos con la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth Se espera tener resultados en 2026 de los ensayos clínicos de la terapia rese-cel para la miastenia gravis Actualización para la comunidad con distrofia muscular de cinturas (LGMD) revistadigitalencuentroanualakaricontigo2026 Sarepta comparte los datos principales de tres años del estudio EMBARK sobre Elevidys en pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne Comité independiente de monitoreo de datos recomienda iniciar la cohorte 2 con el aumento de dosis de 12 mg/kg en el estudio ELEVATE 44-201 de Entrada Therapeutics Un estudio mostró que la unidad motora cambia de rumbo con la severidad de la atrofia muscular espinal Una iniciativa bipartidista del Congreso impulsa programas fundamentales para la investigación y el tratamiento de enfermedades neuromusculares raras Parent Project Muscular Dystrophy lanza estudio nuevo para entender las preferencias de tratamiento de pacientes y personas cuidadoras El tratamiento Kymbee para la distrofia muscular de Duchenne se pone en marcha con un programa de apoyo para pacientes Presentan en la Conferencia Clínica y Científica 2026 de la MDA los datos de 4.5 años del ensayo clínico de Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne Solid Biosciences comparte actualización sobre el ensayo INSPIRE para la distrofia muscular de Duchenne, el cual evalúa la terapia SGT-003 Cirugía del pie y tobillo permite a adultos con la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth lograr metas personales Terapia génica Zolgensma para la atrofia muscular espinal ayuda a niños después de la cirugía de traqueostomía Un estudio encontró que la distrofia muscular de Duchenne afecta los músculos vasculares, así como los esqueléticos Un marcador sanguíneo de resistencia a la insulina está ligado a un alto riesgo de miastenia gravis severa Blog Un videojuego podría estimular la actividad física en niños con atrofia muscular espinal ACT – CMT: el estudio más extenso para la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth abre convocatoria para más participantes Actualización para la comunidad sobre el ensayo clínico SYNAPSE-CMT (NMD670) DE NMD Pharma De acuerdo con ejecutiva de Novartis, la aprobación de Itvisma es un momento importante para la comunidad Precision BioSciences recibe autorización por parte de la FDA para la solicitud de nuevo fármaco en investigación primero en su clase de la terapia PBGENE-DMD, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne El tratamiento con Agamree para la distrofia muscular de Duchenne podría evitar complicaciones de los esteroides tradicionales EncuentroAnualAkariContigo inicio eventos De acuerdo con un estudio, los cuidadores de niños con atrofia muscular espinal tienen dificultades para dormir Un proyecto dirigido por Muscular Dystrophy Association ilustra cómo los músculos humanos se reparan a sí mismos La FDA designa a (Z)-endoxifen de una sola toma diaria como medicamento huérfano para la distrofia muscular de Duchenne La promesa de la terapia génica con vectores de virus adeno-asociados (VAA) para la distrofia muscular de cinturas Mujeres con atrofia muscular espinal pueden lograr embarazos exitosos con un cuidado en equipo La FDA acelera el proceso de aprobación de Dyscorban para tratar problemas cardíacos en la distrofia muscular de Duchenne La FDA da a la terapia experimental cladribine, para la miastenia gravis generalizada, la designación de vía rápida (fast track) De acuerdo con un estudio de caso, Vyvgart aminora la miastenia gravis generalizada y previene complicaciones de cirugía Datos a largo plazo de Agamree muestran mejor crecimiento y menor riesgo de fractura Dyne Therapeutics anuncia nuevos resultados cardiopulmonares positivos del ensayo DELIVER de la terapia Z-Rostudirsen en la distrofia muscular de Duchenne (DMD) Entrada Therapeutics reporta resultados financieros del cuarto trimestre y del año completo de 2025 Atamyo Therapeutics presenta en la Conferencia 2026 de la MDA resultados prometedores de los primeros pacientes tratados con su terapia génica ATA-200 en un ensayo clínico dirigido a la distrofia muscular de cinturas LGMD-R5 Primeros niños reciben dosis en el ensayo de Fase 2 del tratamiento oral SAT-3247 para la distrofia muscular de Duchenne Roche anuncia terminación del estudio de Fase 2 SHIELD DMD Edgewise Therapeutics anuncia datos positivos a largo plazo de sevasemten, los cuales demuestran estabilización funcional sostenida en la distrofia muscular de Becker a lo largo de 3.5 años de seguimiento Resultados de dos años de tratamiento con delandistrogene moxeparvovec en pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne: ensayo de Fase 3 EMBARK Un valiente con BiPAP: Cómo Ángel desarrolló confianza através de la Clínica de Desensibilización al Dispositivo PAP